1.Стартира
сътрудничество на компанията „Реплиген” с фармацевтичната компания „Пфитцер” за
разработването и реализирането на лекарственият препарат RG3039 за лечението на спинална мускулна
атрофия.Проекта е подкрепен от МДА(Алианс по мускулни дистрофии) и от
пациентска организация на родители на деца страдащи от СМА
2.Новото лекарство, което ще се базира на RG3039,
действа като повишава нивата на ензима МНС, който отговаря за нормалното
функциониране и развитие на двигателните неврони и е с огромен дефицит при
пациентите със СМА. В момента медикамента се изпробва на здрави доброволци.
Програмата
на компанията „Реплиген” за лечение на спинална мускулна атрофия включва
развитие на експериментални лекарства RG3039, което ще се поддържа и ще се
произвежда от големи фармацевтични компании
Биотехнологичната фирма „Реплиген” днес обяви,
че е сключила договор със световната фармацевтична компания „Пфитцер” за
приемане на фармацевтичната програма за разработването на лекарство, което
включва RG3039, чието съвместно разработване бе подкрепено от
МДА(Алианса по мускулни дистрофии).
„Ние вярваме, че това сътрудничество с „Пфитцер”
, която е специализирана фармацевтична компания за производството на медикаменти за генетични заболявания и
благодарение на нашите съвместни усилия, има потенциал за ускоряването на
терапията за лечение на СМА”, съобщи на прес-конференция пред медиите
говорителя на „Реплиген” Уолтър Херлай на 3 януари 2013год.
RG3039 е предназначена да увеличи нивата на протеина
МНС, който е свързан с оцеляване на моторните неврони, който е в недостиг при
хора със СМА. Това би следвало да се получи, чрез намеса с ензим, наречен DcpS.
Лекарството в момента се изпитва при здрави доброволци в пробна фаза 1б.
Настоящите изследвания и проучвания се
финансират с $ 1,4 млн. безвъзмездна помощ от MDA (Алианц по мускулни дистрофии),
който помага за подкрепата и плащането на
разходите по етап на пробна фаза 1б и
фаза 1а. Той включва опити и работа в изследователска лаборатория. Проектът
изисква постигане на напредък в лечението на СМА с медикамента RG3039, за което е необходимо и човешки изследвания и
проучвания. Семействата на деца със СМА, също оказват значителна подкрепа за
развитието на това лекарство.
"Ние сме изключително благодарни, че
компанията „Пфитцер”, че се е съгласила, да работи по програмата на „Реплигер”
за лечението на спинална мускулна атрофия
включваща продукта RG3039", каза Валери Цуик президент на MDA, изпълнителен вицепрезидент на научните
изследвания и медицински директор. "Това е целта на транслационните
програми за научни изследвания” , чрез които MDA, - предоставя безвъзмездни
средства, които позволяват на малки, иновативни компании като „Реплигер”, които
могат да допринесат за етап на разработка на пробни медикаменти. Тогава големи
фармацевтични фирми като „Пфитцер” ще ги разработят допълнително и се надяваме,
в крайна сметка да имаме на пазара, нов лекарствен продукт. "
Американската администрация за храните и
лекарствата (FDA) е издала ускорена лицензия
за лекарствата RG3039. По бързото
разглеждане на патента на лекарството (в пистата от други медикаменти които лекуват
сериозни заболявания и предстоящи за одобрение) дава възможност за по-бърз
преглед и по-бързо стартиране на работа по реализацията на лечебен продукт от
компании, разработващи методи за лечение на редки заболявания.
Превод:
Димитър Петков
Няма коментари:
Публикуване на коментар