Експериментално ново лекарство подобрява мускулната функция
при момчета
Изглежда, че експериментално ново лекарство подобрява
мускулната функция при момчета с мускулна дистрофия, увеличавайки разстоянието,
което могат да изминат за шест минути след едногодишно лечение, в сравнение с
периода преди това.
Според Лий Суейни, физиолог в Университета в Пенсилвания,
тези резултати са „изключително обещаващи“, тъй като досега подобряване на
мускулната функция не е било възможно.
Най-честата форма на мускулна дистрофия – болестта на Дюшен,
засяга 13 000 момчета в САЩ. Новото лекарство – етеплирсен, е предназначено за
13% от тези момчета, притежаващи специфична генетична мутация. Без лечение,
мускулите отслабват и пациентите остават приковани на легло или в инвалидна
количка. Продължителността на живота при болестта е най-често 30 години.
Ако се окаже успешен, етеплирсен ще бъде огромен успех в
борбата с мускулната дистрофия и надежда за хиляди пациенти и техните лекари.
Резултатите са много обнадеждаващи и за Sarepta therapeutics –
биотехнологичната компания, разработила лекарството. От оповестяването на
данните от клиничното проучване през юли, акциите на фирмата скачат четворно.
Резултатите от изследването показват, че етеплирсен увеличава количеството на
ключов мускулен протеин – дистрофин.
Допълнителни резултати, оповестени през август, показват, че
пациентите, получавали най-високата доза, могат да извървят за шест минути с 69
метра повече от пациентите, приемали плацебо. Също така, тези пациенти могат да
изминават с 21 метра повече, отколкото преди началото на лечението. Пациентите,
приемали плацебо в началото, минават на етеплирсен на 24-тата седмица от
проучването. Те също показват клинично подобрение – на 36-тата седмица
резулатите им се подобряват средно с 10 метра.
Броят на мускулните влакна, съдържащи дистрофин се увеличава
с 47% при пациентите, започнали лечението с етеплирсен и с 38% при пациентите,
започнали с плацебо и преминали на етеплирсен.
Няма коментари:
Публикуване на коментар