Repligen RG3039 за лечение на СМА, в момента е в пробна фаза 1б

През април ви съобщихме, че  при Repligen RG3039 е била проведена успешна пробна  фаза 1а. Тези дни ние сме щастливи да съобщим, че Repligen Corporation започна клинично проучване фаза 1б RG3039. За целта се набират кандидат  доброволци за прилагане на пробно лекарство в малки дози за потенциално лечение на спинална мускулна атрофия (SMA). Основните цели на изследването са да се направи допълнителна оценка на безопасността и плазмената фармакокинетика (РК) на многократни дози от RG3039 при здрави доброволци.

Компанията Repligen лицензира RG3039 през 2009 г. със съдействието на  семействата , чийто членове са със спинална мускулна атрофия (FSMA). Те финансират и ръководят предклиничната развитието на RG3039 с инвестиция в размер на повече от $ 13 милиона. Това е първата програма за откриване на лекарства, провеждано някога специално за SMA.

Тази пробна фаза 1б е двойно-засекретена и плацебо-контролирана. Това  проучване се проведа с многократна доза,  в клиниката Jasper в Kalamazoo в Мичиган. Според протокола на проучването, всички  32-а  здрави възрастни доброволци ще бъдат рандомизирани да получават  по възходяща схема перорални дози от RG3039 или плацебо. В рамките на всяка от четирите групи, шест лица ще бъдат подложени на устен прием на RG3039 и две лица с плацебо (съотношение 3-към-1), в продължение на 28 дни.

Вторични цели са да се съпоставят RG3039 PK с панел на молекулярни биомаркери, както и за определяне на инхибиторните плазмени концентрации на RG3039 за DcpS целеви ензими. Очаква се, че на компанията  при провеждането на кумулативни фаза 1  при направеното проучване, ще се постигнат  резултати, въз основа на които  вече ще информационен подход при проектирането на едно бъдещо проучване на ефикасността на RG3039 в СМА пациентите.

Превод: Димитър Петков

Източник: http://sma-daily.blogspot.com/2012/10/repligen-rg3039-now-in-phase-1b-trial.html