Предварителните резултати от четири
бебета във фаза 2 при
направеното проучване на ISIS-SMNRx сочат, че лекарството
е добре прието от
организмите им и те могат да
удължат времето си на
свободно дишане вез вентилация.
Ключови
статии:
- Всички четири СMA-засегнати кърмачетата третирани с доза група 6-милиграма в непрекъсната, фаза 2 проучване на ISIS-SMNRx са живи и не се нуждаят от постоянна вентилация, както на 24 Февруари 2014 г.; Всички са получили трите си планирани дози от експериментално лекарство на ден 1, 15 и 85 от изследването.
- Isis Pharmaceuticals, която се е развила ISIS-SMNRx в сътрудничество с MDA стипендиант Aдриан Крейнър в Cold Spring Harbor (NY) Laboratory, казва, че тези междинни резултати осигуряват подкрепа за напредването на експеримета във фаза 3 на проучването на ISIS-SMNRx при кърмачета с СMA.
Междинните резултати от
фаза 2 на клиничното проучване за тестване на многократни дози от експерименталната
лекарството ISIS-SMNRx при кърмачета със спинална мускулна атрофия (СMA)
показват, че лекарството е добре прието
от организмите на децата и може да удължи свободното им дишане, без вентилатор.
Базираната в Калифорния компания за биотехнологии Isis Pharmaceuticals обяви тези ранни находки от текущо проучване на 21 февруари 2014, съобщение за пресата. Компанията разработила ISIS-SMNRx в сътрудничество с MDA-подкрепени от Адриан Крейнър в Spring Harbor Laboratory Cold в щата Ню Йорк.
Лекарството е предназначено да промени начина, по който клетките четат генетичните инструкции за протеина на МНС, който е с дефицит при пациенти с СMA, с цел повишаване на нивото на пълнометражен МНС, напълно функционален на МНС.
Без вентилатор за сега могат да преживяват четири бебета
При по-нататъшното изпитване фаза 2, дози от 6 милиграма и 12 милиграма се прилагат в течността около гръбначния мозък в дните 1, 15 и 85 от изследването.
Има четири деца в дозировка на групата на 6-те милиграма, всички от които са били в проучването за повече от шест месеца и са получили всичките им три редовни дози от ISIS-SMNRx. Кърмачетата сега са около 9,6 до 16-месечна възраст, със средна възраст от 12,5 месеца.
И четирите са живи и никое от тях не се нуждае от постоянна помощна вентилация. Едно скорошно проучване на естествената история на кърмачета с СMA установено, че половината от тях са починали или са били пуснати на постоянна вентилация от около 10-месечна възраст, което предполага, че четирите бебета в групата на 6-милиграма, които са достигнали средна възраст от 12,5 месеца без постоянна вентилация се справя по-добре, отколкото естествената история на заболяването им, която щеше да се прогнозира.
"Въпреки че това са междинни резултати от малък брой деца, ние сме окуражени от наблюдението, че всички четири бебета в 6-милиграмната кохорта са все още живи, а не са на постоянна вентилация", каза С. Франк Бенет, старши вицепрезидент на изследвания в Isis. "Тези междинни резултати, са дадени по-рано, предоставят подкрепа за постигане на напредък ISIS-SMNRx във фаза 3 на проучване при деца."
Уеб кастинга е достъпен в мрежата:
На 24 Февруари Isis уебкаст представя и подробности за междинните резултати от фаза 2 , които са на разположение за преиграване. Isis планира да пусне още данни от това проучване на предстоящата среща на Американската академия по неврология през април.
Проучването остава отворено и в него могат да се включат още деца.
Базираната в Калифорния компания за биотехнологии Isis Pharmaceuticals обяви тези ранни находки от текущо проучване на 21 февруари 2014, съобщение за пресата. Компанията разработила ISIS-SMNRx в сътрудничество с MDA-подкрепени от Адриан Крейнър в Spring Harbor Laboratory Cold в щата Ню Йорк.
Лекарството е предназначено да промени начина, по който клетките четат генетичните инструкции за протеина на МНС, който е с дефицит при пациенти с СMA, с цел повишаване на нивото на пълнометражен МНС, напълно функционален на МНС.
Без вентилатор за сега могат да преживяват четири бебета
При по-нататъшното изпитване фаза 2, дози от 6 милиграма и 12 милиграма се прилагат в течността около гръбначния мозък в дните 1, 15 и 85 от изследването.
Има четири деца в дозировка на групата на 6-те милиграма, всички от които са били в проучването за повече от шест месеца и са получили всичките им три редовни дози от ISIS-SMNRx. Кърмачетата сега са около 9,6 до 16-месечна възраст, със средна възраст от 12,5 месеца.
И четирите са живи и никое от тях не се нуждае от постоянна помощна вентилация. Едно скорошно проучване на естествената история на кърмачета с СMA установено, че половината от тях са починали или са били пуснати на постоянна вентилация от около 10-месечна възраст, което предполага, че четирите бебета в групата на 6-милиграма, които са достигнали средна възраст от 12,5 месеца без постоянна вентилация се справя по-добре, отколкото естествената история на заболяването им, която щеше да се прогнозира.
"Въпреки че това са междинни резултати от малък брой деца, ние сме окуражени от наблюдението, че всички четири бебета в 6-милиграмната кохорта са все още живи, а не са на постоянна вентилация", каза С. Франк Бенет, старши вицепрезидент на изследвания в Isis. "Тези междинни резултати, са дадени по-рано, предоставят подкрепа за постигане на напредък ISIS-SMNRx във фаза 3 на проучване при деца."
Уеб кастинга е достъпен в мрежата:
На 24 Февруари Isis уебкаст представя и подробности за междинните резултати от фаза 2 , които са на разположение за преиграване. Isis планира да пусне още данни от това проучване на предстоящата среща на Американската академия по неврология през април.
Проучването остава отворено и в него могат да се включат още деца.
Проучването
фаза 2 остава отворено
за кърмачета със СMA,
които са на възраст 210 дни или по-млади и отговарят на критериите за изследване. За подробности вижте Проучване за
оценка на безопасността и фармакокинетиката на ISIS-SMNRx при кърмачета с СMA
Study to Assess the Safety and Pharmacokinetics of ISIS-SMNRx in Infants with SMA
или въведете NCT01839656 в полето
за търсене в
ClinicalTrials.gov
.
Превод: Димитър Петков
Няма коментари:
Публикуване на коментар