2013 Актуализации на програмата за лечение на СМА

15 нови лекарства са в разработка за лечение на СMA
3 активни клинични проучвания
11 компании инвестират в лекарства за лечение на СМА

Разработване на нови терапии за лечение и излекуването на заболяването  СMA е основната движеща сила за семействата на членове болни от СMA. За да се постигне тази цел, те агресивно инвестират във фундаменталните научни изследвания за идентифициране на терапевтични подходи, чрез които да се разработят лекарства, за лечение. Семействата с членове болни от СМА, финансират почти две трети от всички текущи програми на медикаменти за СMA.

Ясно доказателство за напредък е забелязан в: 
1) Програми, които напредват в клиничен стадии и са в процес на тестване. В момента има три нови програми, които се тестват в клиничните изпитания, за лечение на СМА. Ние очакваме още две компании да подадат направления за инвестиране в новото лекарство  (IND), които ще се финансират от Фонда на семействата за СМА и ще започне неговата пробна първа фаза през следващата година. 
2) Съществува широко разнообразие от подходи за развитието на лечение. Разнообразието е важно, в случай, че някои от подходите се окаже не ефективен при лечението на СМА. В момента има шест лекарствени стратегии, които могат да се наложат за лечение на заболяването a) Малки SMN молекулни подобрители, b) Вервопротектори, c) ASOs за коригиране на SMN2 заплитания, d) Терапия със стволови клетки, e) Генетична терапия, и  f) Регулатори на мускулната функция.
3) Общият брой на програмите се увеличава. В момента има  15 нови терапевтични  програми за лечение на СMA, които са в различен етап на развитие. В клиничен или пред клиничен стадии, в сравнение с преди десет години, когато е имало само една програма. Три програми са били добавени към финансирането от  FSMA за последните няколко месеца. Този обем от програми е необходим, за да може да се направи подбор на една малка част, която да бъде подкрепена от FDA (Фонда за лечение на СМА).
4) Преките финансирания от правителството и индустрията се увеличават. Вече 11 компании активно инвестират  в клиничните пътеки за лечение на СМА. Индустриалният опит и индустриалните ресурси са от съществено значение, за да преминат програмите през скъпия и сложен, клиничен стадий на развитие.  

Щракнете с мишката тука, за да видите компаниите и групите, които участват в клиничните пътеки за лечение на СМА   .

Клинични програми

Нашата общност видя, огромен успех в основните теоретични изследователски открития. В момента има три нови програми за клинични изпитания на лекарства за лечение на СMA:

- Trophos с Olesxime в момента във фаза II / III клинични проучвания.

- Isis Pharmaceuticals и Biogen Idec с Antisense в клинични изпитвания фаза II.

- Pfizer с хиназолинови момента във фаза I клинични проучвания.

Ново увеличаване на финансирането на клинични пътеки за лекарства за СМА

Семействата с членове болни от СМА инвестират в предклинични изследвания за лекарства за лечение на СМА от  2000 година на сам.  Тяхната основна цел е свързана с изграждането на разнообразни терапевтични насоки, които да дадат максимален шанс за лечението на заболяването.  . 

Организацията „Семействата с членове болни от СМА” са финансирали две трети от програмите за лечение на заболяването. През последните 18 месеца, те са финансирали  пет допълнителни програми за лекарства от второ поколение  ASO, които са вече във втора фаза на развитие. Същите тези програми са подкрепени от изследвания върху хора и изследвания върху мишки. До сегашните резултати са обнадеждаващи, тъй като резултатите от скрининга на повредените двигателни неврони, показват тяхното трайно подобряване.

Организацията „Семействата с членове болни от СМА” атакува заболяването от всеки възможен ъгъл, за това в момента има много повече лекарствени програми , които са в развитие, в сравнение с минали години.

Превод: Димитър Петков

Източник: http://myemail.constantcontact.com/2013-Update-on-The-Spinal-Muscular-Atrophy-Drug-Pipeline.html?soid=1101417615543&aid=wXvAvGmRijs