последни новини
Isis Pharmaceuticals обяви днес, че при проследявяне на първичните данни, при инжектиранто на
една доза от експерименталния медикамент
ISIS-SMNRx при деца ( от 6мг до 9мг) от лекарството, продължава да показва подобряване на
мускулната функция в продължение на 14 месеца, след еднократното инжектиране.
Резултатите от фаза 1, включително и тези за предварителните проследявания, са
представени от д-р Кати Свобода пред Международния Конгрес на Обществото по Мускулни заболявания
на 3 октомври. СМА е тежко мускулно неврологично заболяване, което се
характеризира с мускулна атрофия и слабост и е най-честата генетична причина за
детската смъртност. ISIS-SMNRx е от типа антисенс лекарства,
предназначено за лечение на всички видове СМА.
По предварителни данни, от проследяванията и
анализа на 24 деца със СМА, които са участвали във фаза 1 се наблюдава
подобрение на двигателните функции по Motor Scale-Expanded (HFMSE) до 14 месеца
след първичния прием. Най добри постижения се наблудават при децата с
най-високо получена доза от експерименталния препарат със стойности ( 9мг, до средна стойност равна на
5,75) Повечето деца в групата от 9мг. Показват продължаващо подобрение, без да
има намаляване на тяхната функционалност на мускулите.
Програма за обновяване
Ние сме доволни
от напредъка, на ISIS - SMNRx . Въпреки, че няма плацебо групата , за
непрекъснатото подобряване в продължение на една година след единична доза
наблюденията в това проучване е окуражаващо , особено когато се разглеждат в
контекста на дозата отговор ", каза Лин Паршъл, главен оперативен директор на Isis
.” Фаза 2 от екксперименталното лечение, протича добре, при деца от СМА тип I, дозирането вече е приключило. Сега
предстои увеличаване на дозата от 9мг. на 12мг. Това се прави постепенно,
заради по-голяма безопасност на фармакокинетичния и фармакодинамичния профил на
пациентите. Така пациенти с СМА тип II и СМА тип III вече са били дозирани с ( 3гм, 6мг и 9мг) от
препарата. Предстои въвеждането и на трета група , която ще бъде дозирана с
12гм. Фондацията на семейства със СМА, са изразили някакви резерви, относно пациенти
деца със СМА тип II и СМА тип III и в момента ние сме в протичащи преговори с тях.
Ние планираме да докладваме данни от текущите проучвания в края на тази година
или в началото на следващата. Също така планираме да стартираме фаза 3 на
клиничната програма в началото на следващата година.”
Isis Pharmaceuticals- прави всичко възможно за създаването на изключително лицензирана интелектуална собственост от Университета на Масачузетс да се развие това ново лекарство за спинална мускулна атрофия. Фондацията на семействата със СМА са превели до сега над 500 000 долара на Университета в Масачузец за програмата свързана с научните изследвания и проучвания за лекарството.
Превод: Димитър Петков
Източник:
Няма коментари:
Публикуване на коментар