20, септември.
2013
След установяване
на ново приложени на лекарства,
Фондацията за СМА даде своето одобрение на лекари и изследователи от Nationwide Children’s
Hospital да започнат първа фаза на
проучване на системата AAV9- врху доставени SMN гени.
Клиничното
изследване се очаква да започне в началото на 2014 година и да обхване пациенти
от Тип I на СМА, които са на
възраст до 9 месеца.
Предишните изследвания
от Nationwide Children’s Hospital на принципала док. Браян Каспар показват, че вирусният вектор AAV9 преминава през
кръвно-мозъчната бариера. Въз основа на това генът МНС ще бъде доставен, чрез
инжектиране пряко в кръвния поток и в
този целият процес ще се състои фаза 1 на експеримента
Водещ на
проучването ще бъде неврологът док. Джери Мендел, който е директор на центъра
за генетична терапия на Nationwide Children’s Hospital . Щедрото финансиране на този
изследоватлски процес е направено със съдейстието на фондацията „Лечение на
Софи” и фонда FDA.
Вируст
AAV9- свместно с гена SMN ще
бъде приложен по различен начин, включително и чрез пряко инжектиране в гръбначно
- мозъчната течност.
Тази програма
стана възможна благодарение на „Родители
с деца със СМА” и Националния Институт по Неврологични заболявания и Смущения
(NINDS).
Док.Каспар
отбелязва, „ Ние сме прекалено щастливи да работим и да напредваме едновременно
в две направления за лечение на пациенти със СМА. Ще работим постоянно и неуморно по тези програми по бърз и безопасен начин.
Благодарни сме на всички за подкрепата и еуфорията за лечението на това страшно
заболяване.”
Превод: Димитър Петков
Няма коментари:
Публикуване на коментар