Съвместна програма за СМА въвежда първи етап на клинично развитие - Втора част

 PTC Therapeutics, Inc. (PTCT), СМА Фондация,  и  Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY), обявиха днес, че тяхната съвместна научноизследователска програма за спинална мускулна атрофия (СMA) е влязла в първия етап на клинично развитие с цел да се направи оценка на безопасността и поносимостта на устно приемане на медикаменти при здрави доброволци. СMA е генетично невромускулно заболяване, което води до мускулна слабост и увреждане намобилността  и се счита за водеща генетична причина за смърт при кърмачета и малки деца.
(Logo: http://photos.prnewswire.com/prnh/20010919/PTCLOGO)

Лука Сантарели, ръководител на неврологичните изселдвания, казва:” Въпреки, че ев началото на своето развитие, ние считаме всяка опция за терапия на СМА от голямо значение за пациентите и техните семейства, които са засегнати от това опустошително и нелечимо заболяване."

СMA е причинена от липсващ или дефектен SMN1 ген, което води до намалени нива на (МНС) протеин, който отговаря за оцеляването на двигателните неврони. МНС протеин играе важна роля в оцеляването на невронни клетки в гръбначния мозък, отговорен за мускулни движения. Намалени нива на МНС протеин води до дисфункция и смърт на невронните клетки, което прави мускулите по-малки и по-слаби. С течение на времето  дори, може да доведе до смърт в най-тежките форми на заболяването. Оралния прием на  налични нискомолекулни съединения в програмата са предназначени за насочване на основната причина за заболяването чрез повишаване на нивата на МНС протеин в нервната система, мускулите и други тъкани. Смята се, че приблизително едно на всеки 10 000 деца са родени с това рядко генетично заболяване.

"Ние сме щастливи с постигането на това важно събитие", коментира Стюарт W. Peltz, Ph.D., изпълнителен директор на PTC Therapeutics, Inc "Новаторският подход, разработен в PTC се е възползвал изключително от научни партньорството и отдадеността на  Roche и Фондация SMA. Бързият напредък подчертава нашата отдаденост комбинативност за да преминем до изпитанието на лекарство за СMA възможно най-бързо. "

Програмата СMA бе иницииран през 2006 г. от PTC Therapeutics в сътрудничество с Фондация СMA, който участваха с по-голямата част от финансирането си, преди да се присъедини към Roche сътрудничеството.
"Това важно постижение може да проправи пътя към по-светло, по-обнадеждаващо бъдеще за деца и възрастни с СMA," каза Лорън Eнг, председател на фондация СMA. "Докато ние оценяваме, че изследванията за безопасност, при здрави доброволци са на ранен етап и ще се изисква много по-нататъшно развитие, това е значително постижение и ние сме благодарни на ангажимента на нашите партньори за ускоряване на тази програма, толкова бързо, колкото е възможно."
През ноември 2011 г., Roche е спечелил изключителен световен лиценз за програмата СMA. Започването на клиничното разработване задейства плащане на $ 7.5 милиона за PTC от Roche.
Оттносно PTC Therapeutics, Inc.
PTC Therapeutics е биофармацевтични компания, фокусирана върху откриването и разработването на орални за прием на  собствени нискомолекулни лекарства, които са насочени към пост-транскрипционни контролни процеси. Посттранскрипционна процеси за контрол регулират скоростта и времето на производство на протеини и са от съществено значение за правилната работа на клетъчната функция. Този вид терапия е приложим при множество терапевтични области, включително редки заболявания, онкологични и инфекциозни заболявания. PTC е разработила патентовани технологии, които се прилагат в откриването на лекарства и дейности, които формират основата за сътрудничество с водещи биофармацевтични компании. За повече информация за компанията, моля посетете интернет страницата на www.ptcbio.com.
PTC Therapeutics, Inc. прогнози за бъдещето:
Всякакви изявления в това съобщение за пресата относно бъдещите очаквания, планове и перспективи за PTC , развитието и потенциала на пазара за продукти кандидати на PTC , нашите клинични изпитвания за оловни съединения , насочени към СMA, нашето сътрудничество в СMA с Roche и Фондация СMA, настоящите ни и планираните регулаторни изявления, нашите по-ранни програми етап и други изявления , съдържащи думите " предвиждане ", " вярвам", " сметни ", " очаква ", " възнамерява ", " май ", " план ", " прогнозират ", " проект", " мишена ", " потенциал", " ще ", " ще ", " би могло ", " трябва ", " продължава " и други подобни изрази , представляват прогнозни твърдения по смисъла на Закона Процесуално представителство от 1995 г. за реформа на частните ценни книжа. Изявленията за бъдещето включват съществени рискове и несигурности, които могат да причинят нашите бъдещи резултати , представяне или постижения, за да се различават съществено от тези, изразени или подразбиращи се от тези далновидни изявления . Такива рискове и несигурности включват , между другото, тези, свързани със започването и провеждането на клинични изпитвания , наличието на данни от клинични проучвания , очакванията за регулаторни одобрения, нашият научен подход и общ напредък в развитие , наличието или търговски потенциал на нашите продуктови кандидати и други фактори, обсъждани в "Рискови фактори" в най-новия доклад на тримесечие , което се съхранява в Комисията по ценни книжа и фондови борси. В допълнение, отчети , ориентирани към бъдещето , включени в настоящото съобщение за пресата представляват извадка от PTC само считано от датата на това съобщение за пресата . Ние очакваме , че последвалите събития и развития ще доведат до това, че нашите виждания да се променят. Въпреки това, докато ние можем да изберем  да актуализираме  тези отчети  напред в бъдещето по наше желание , но  Дружеството изрично отхвърля всяко задължение да го направи. На тези прогнозни твърдения не трябва да се разчита като представителна извадка на  PTC, като на всяка дата да се подава информация  на настоящото съобщение за пресата .