PTC Therapeutics and Roche представят лечение с медикаменти на СМА първи стадий от клиничното развитие

PTC  в партньорство с Roche обявиха нова програма за лечение на СМА. Първа фаза ще се проведе върху здрави възрастни доброволци. Така общият брой на програмите за лечение на СМА в клинични условия са общо 5.  PTC Therapeutics, СМА фондация и  Roche обявиха, че тяхната научно изследоватлска програма стартира клинична програма за лечение на СМА за урален прием на медикаменти за здрави възрастни доброволци, като на този етап ще бъде изследвана опасността и страничните ефикти от приема на експерименталните лекраства, която трябва да бъде сведена до минимум. СМа е генетично нервно мускулно заболяване, което предизвиква слабоств в мускуите и уврежднае на тяхната мобилност. То е водещ генетичен причинител на смъртта при бебета и малки деца.  Според Лука Сантарели, ръководител на неврологичните изселдвания, казва:” Въпреки, че ев началото на своето развитие, ние считаме всяка опция за терапия на СМА от голямо значение за пациентите и техните семейства, които са засегнати от това опустошително и нелечимо заболяване." Орално налични нискомолекулни съединения в програмата са предназначени за насочване в организма. Счита се, че те са  основната причина за заболяването чрез повишаване на нивата на МНС протеин в нервната система, мускулите и други тъкани. Смята се, че приблизително един на всеки 10 000 деца са родени с това рядко генетично заболяване. 2014 СМА програма за клинично лечение, обновена. С това важно постижение, програмите на клинично развитие за сега са общо 5. Ясно доказателство за напредък е бил видян в програмите за СМА с: -5 програми за клинични изпитания. -15 пограми за общо медикаментозно развитие. -12 групи, които участват в тези програми за лекарства FSMA финансира две трети от  всички програми за лекарства на СМА.

1) Програмите напредват, но са все още в съдебна фаза на клинично тестване.  На чело има пет програми за клинични изпитания, като те са последвани от още няколко такива на по-заден план.
2) Съществува широко разнообрази от подходи за развитие. Разнообразието е важно, за да може да се избере индивидуалния подход при отделните пациенти.  В  момента има шест основни стратегии за лечение на СMA:  a) Малки подобрители на молекулата на СМН, b)Нервни протектори, c) ASOs за коригиране на  SMN2 заплитания, d) Терапия със стволови клетки, e) Генетична терапия f) Регулатори на мускулната функция.
3) Общият брой на програмите расте.  В момента имаме 15 нови програми за експериментално лечение на СМА, които са в различен стадии на тяхното развитие.  Като се има в предвид, че преди е имало за 10 години само една. Този обем на балансиране трябва да е свързан с повече изпробване на съответните лекарства и тяхното успешно напредване в лечението и въздействието над заболяването. На края всичко трябва да бъде одобрено FDA.
4) Финансиранията и ресурсите от правителството се увеличават .  В момента 12 компании активно инвестират в лекарствата и направленията за експериментално лечение на СМА. Индустриалните експертизи са от съществено значение за програмите, за да могат те да преминат  през скъпи и сложни стадий на развитие.