Trophos завърши проучване за ефикасност на olesoxime при пациенти със спинална мускулна атрофия.

November 5, 2013.
Trophos SA, завърши своя клиничен стадий. Фармацевтична компания, разработваща иновативни терапии на откритията до клинично валидиране за показания, с недостатъчно обслужване нужди в неврология и кардиология, завърши своето проучване  свързано с ефикасността на olesoxime в редките невродегенеративно състояния на спинална мускулна атрофия (СMA).

Данни за резултати се очаква да бъде оповестени към края на 2013 година. Ако те са положителени, Trophos ще подаде молба, olesoxime да бъде  разрешен на пазара в ЕС и САЩ за лечение на SMA. Най-вероятно лекарството ще се продава свободно от 2015 година.
Пилотното проучване на  фаза  II / III оценява ефикасността и безопасността на olesoxime Trophos "- обновяване на митохондрийните пори модулатор с невро-и нерво ремонтните свойства. Значително финансиране за това проучване дойде от партньорството на Trophos с Френската асоциация, вторични миопатии (AFM-Telethon).

В проучването са включени 165 пациенти СMA в 24-месечно рандомизирано, с паралелни групи, двойно-сляпо, плацебо-контролирано проучване, сравняващо olesoxime срещу плацебо при тип II и III СМА пациенти на възраст 3-25 години не-амбулаторен тип. Olesoxime се прилага в доза от 10 мг / кг / ден, като се използва специално разработена течна формулировка. Пациентите са били рандомизирани да получават olesoxime в съотношение 2:1 спрямо плацебо. Този протокол за опит и своя план за анализ на данни, премина през процедура на EMA протокол съвет.
"Това изследване ще бъде повратно за СMA общноста. Olesoxime е обещаваща терапия за пациенти, живеещи с СMA. Тя дава надежда, че те ще поддържат функция и автономия," каза д-р Енрико Бертини. "Надлежните данните, събрани от 165 пациенти в продължение на две година, сравняващи функционални резултатни мерки с потенциално предсказуем и иновативни биомаркери ще направи ценен принос за бъдещи проекти от клинични проучвания за СMA или други невромускулни заболявания. "
"Ние сме доволни, че са били в състояние да се запишат 165 пациенти с това рядко заболяване, съгласно протокол за срок от една година, без съществено оттегляне от цялото клинично изпитване за период от  две години", каза д-р Вилфрид Хауке, главен медицински директор на Trophos. "Тъй като това е основно клинично проучване при деца като млади като три години и юноши, изключителния мотивацията и ангажираността на пациентите и техните семейства, както и на 22-та  клинични екипа е ключов елемент за успешното завършване на това клинично изпитване. Ние очакваме резултатите съвсем скоро. "
"Партньорството между Trophos и AFM-Telethon, която започна през 2000 г. е реализация на една голяма стъпка към осигуряване на възможно най-добрата терапия, за да се подобри качеството на живот на пациентите SMA," каза Кристиан Котет, главен изпълнителен директор, AFM-Telethon. "Това е постигнато благодарение на щедрите дарения, които позволяват на AFM-Telethon да играят съществена роля в насърчаването на компании като Trophos да открият и развият терапии за редки болести. "
"Trophos и AFM-Telethon са работили заедно в продължение на повече от десетилетие. Това решаващо клинично проучване е най-новата стъпка в дългогодишното ни партньорство", каза Кристин Плацет, главен изпълнителен директор на Trophos. "Ако приемем, че положителни резултати в това клинично изпитване, Trophos сега е в дискусии с Европейската агенция по лекарствата (EMA) и Американската администрация по храните и лекарствата (FDA), за да се подготвят за следващите стъпки в привеждане на настоящата лекарство на пазара възможно най-скоро. "