MDA финансирани изследователи казват, че МНС е в дефицит при пациентите болни от спинална мускулна атрофия. За това е необходимо лечение от
най-ранна детска възраст, така че да бъдат съхранени скелетните мускулни и нервни тъкани
Ключови
статии:
- • Изисквания за МНС протеин, който е с дефицит при пациенти с спинална мускулна атрофия, са най-високи през първите няколко седмици, когато връзки нерв-към-мускул се рафинирани, и след това изтънява
- • Изисквания към протеина на МНС са най-високи в нервните и мускулните тъкани на скелета.
- • Резултатите информират разработване на лекарства, насочени към повишаване на нивата на МНС и хвърлят нова светлина върху основния биологията в основата на СMA.
Повишаване на нивата на протеина на
МНС, който е в дефицит при пациенти с най-често срещаната форма на
спинална мускулна атрофия (СMA), е Светия Граал/за сега
най-успешната/ терапия за това заболяване, тъй като 1990-те
години изследванията и
раразработването на медикаменти са целта на няколко експериментални съединения в
момента в процес на разработване. (MDA-подкрепени ISIS-SMNRx и RG3039 са
примери.)
Но в същност,
до сега нито изискванията за възстановяване на протеина МНС, нито пък тъканите,
които най-много се нуждаят от него са били известни на науката.
Сега, MDA стипендиант Umrao Monani в
Medical Center в Ню Йорк Columbia University, с колегите си
там, както и в Испания и Италия, са провели изследвания на мишки, които хвърлят нова светлина върху тези въпроси. Екипът
публикува заключенията си във февруарския брой на списанието на
Clinical Investigation, което излезе на хартия, но може да
се чете, без заплащане и на интернет страницата на
списанието.
Изучавайки мишки, при които производството на МНС може да бъде изключена през различни времеви точки, изследователите са открили, че
изискването за МНС протеин е от решаващо значение, докато се образува напълно
връзките между нерв и мускул (невромускулното свързване) и след това се
превръща в по-малко важно. Освен когато се появят наранявания или по време на процеса на
дегенерация, която се проявява в напреднала възраст. Ремонт на старии или ранени свързки, временно
увеличава търсенето на МНС, наблюдение, което може да бъде преведено на пулса
дозиране с МНС-подемни лекарства при възрастни пациенти, каза Monani.
При мишките,
на нервно-мускулни свръзки са осъществени на 15 до 20-дневна възраст, а при
хората се смята, че процесът се простира най-малко през първите няколко години
от живота им.
След това, необходимостта от МНС
спада рязко, въпреки че са необходими по-високи нива. Ако
нервите или мускулите са контузени, както и изискванията на организма се увеличават до
отклоняване, свързана с възрастта дегенерация при възрастните животни.
Учените считат, че същото е в сила и най-вероятно
се случва и при хората.
Също така, чрез изследване на
ефектите на остро МНС изчерпване на различни тъкани, изследователите
установили, че високите нива на протеин, са необходими само от нервните влакна
и скелетните мускули, а не от сърцето или от повърхностни рани, като някои
експерти по-рано са имали подозрение, че може да бъде .
"Бъдещето
на лечението на СМА, да се повиши нивото на МНС не може да бъде хронична",
каза Monani ", което е важно откритие, като се има предвид често
нежеланите извън целевите ефекти на много лекарства. Ние предвиждаме бъдещето
на МНС за повишаване на лечение за СMA, че е най-интензивно е необходимо
по време на ранна възраст и детството.
След като невромускулни свръзки са
зрели, ние очакваме, че пациентът ще бъде в състояние да понася ниско ниво на МНС протеин много по-добре, без да изпитват остра необходимост
от него. Това
може да изиграе важна роля относно биологията на заболяването, но също да повлияе върху
бъдещите терапевтични стратегии. "
Превод: Димитър ПЕТКОВ
Няма коментари:
Публикуване на коментар